A tendência é de um aperfeiçoamento cada vez maior da eficiência da terapia gênica. De uma forma genérica, as etapas envolvidas em um experimento de terapia gênica são: o isolamento do gene, a construção de um vetor, a transferência para células no tecido-alvo, e a produção da proteína codificada e expressa pelo gene terapêutico nessas células. A transferência do gene para células está mostrada na figura ao lado.
Para introdução de genes em organismos através de terapia gênica, duas estratégias básicas podem ser utilizadas: in vivo e ex vivo. Na estratégia in vivo, vetores eficientes (como os adenovírus) podem levar o transgene diretamente ao órgão-alvo adequado (como o fígado) por aplicação direta no organismo (como a injeção endovenosa), levando à eficiente expressão do transgene. A estratégia ex vivo baseia-se na modificação de células (como pela infecção por um vetor retroviral) de um tecido-alvo (como os linfócitos), retiradas de um paciente e cultivadas in vitro. Essas células selecionadas, em geral através de uma marca de resistência a antibióticos, que são expandidas e reintroduzidas no paciente, irão expressar o gene exógeno desejado. A possibilidade de realizar protocolos ex vivo tem assumido perspectivas novas na associação de protocolos de terapia gênica e uso de terapia celular, através da modificação genética de células-tronco, que apresentam diferenciação em vários tecidos potenciais.
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