Em 1977, os pesquisadores Michael Wigler e Richard Axel conseguiram a primeira correção genética propriamente dita em células de mamífero cultivadas in vitro. Esses pesquisadores inseriram o gene que codifica a enzima timidina quinase em células portadoras de deficiência nesse gene. A metodologia utilizada, com DNA purificado, apesar de fornecer dados inequívocos, ainda era pouco eficiente. Ganhou força, então, a proposta aventada anteriormente de utilizar vírus não-patogênicos como vetores transportadores de genes. Essa idéia gerou intensas pesquisas e já nos anos de 1983 e 1984 foram propostos os primeiros sistemas de vetores derivados de três espécies virais: retrovírus, adenovírus e vírus adenoassociados (AAV). Uma ilustração desses vírus é mostrada na figura abaixo.
A ideia de usar os próprios vírus como veículos para transportar e introduzir genes em um paciente, promovendo a cura de doenças, é de uma simplicidade extraordinária e abre enormes perspectivas para a saúde humana. Basicamente, essa proposta pretende utilizar estratégias dos vírus, que puderam aperfeiçoar essa “entrega genética” através de evolução por milhões de anos. A consequência do domínio da manipulação dos genes trouxe possibilidades que extrapolam a experimentação em bancada, podendo então ser propostas aplicações clínicas em seres humanos, como as implícitas na definição de terapia gênica, qual seja: “a transferência de material genético novo para células de um indivíduo resultando em benefício terapêutico”. No início do século XXI, com o sequenciamento do genoma humano e o desenvolvimento das ferramentas de comparação de genes baseada na informática, foi desvendado um universo jamais imaginado anteriormente.
Essas ferramentas foram um apoio fundamental na medida em que várias doenças humanas eram, à custa de muito trabalho, relacionadas a defeitos em genes específicos. Os dados do genoma humano foram anunciados várias vezes com pompa e euforia. As manchetes identificavam que, com a “revelação do Livro da Vida”, estaríamos próximos de resolver problemas seculares. De fato, com esses dados foi possível identificar pelo menos 70.000 defeitos genéticos em seres humanos (http://www.ornl.gov/sci/techresources/Human_Genome/posters/chromosome/). A capacidade de interferir na constituição genética de um indivíduo, por meio da terapia gênica, surge então como uma espécie de tábua de salvação para resolver problemas relacionados à saúde humana, pela cura de doenças genéticas herdadas dos pais, ou mesmo de doenças que podem ser adquiridas durante a vida, como o câncer, doenças do coração e infecções virais.
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