Terapia genética reverte sintomas do mal de Parkinson

A terapia genética chamada NLX-P101 reduz drasticamente a limitação de movimento em doentes de Parkinson, segundo os resultados de um estudo de Fase 2 publicado hoje na revista Lancet Neurology. A abordagem introduz um gene no cérebro que normaliza a sinalização química.

O estudo é a primeira experiência clínica randomizada, duplo-cega de sucesso para uma terapia genética de Parkinson ou qualquer outro distúrbio neurológico, e representa o culminar de 20 anos de pesquisa e estudos dos co-autores Dr. Michael Kaplitt, vice-presidente para a investigação no Departamento de Cirurgia Neurológica do Weill Cornell Medical College e um neurocirurgião no NewYork-Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical Center, e também o Dr. Matthew During, inicialmente na Universidade de Yale e agora professor de virologia molecular, imunologia e genética médica, neurociência e cirurgia neurológica na Universidade Estadual de Ohio.

“Os pacientes que receberam NLX-P101 mostraram uma redução significativa dos sintomas motores do Parkinson, incluindo tremor, rigidez e dificuldade para iniciar o movimento,” diz o Dr. Kaplitt, que foi pioneiro na abordagem e ajudou a projetar o ensaio clínico. “Isto não só confirma os resultados de nosso estudo de fase 1 realizada em NewYork-Presbyterian/Weill Cornell, mas também representa um marco importante no desenvolvimento da terapia genética para uma ampla gama de doenças neurológicas.”

Terapia gênica protege macacos do vírus da Aids

Já que o titular não funciona, a gente cria um reserva. É essa a filosofia de uma nova técnica de combate ao vírus da Aids desenvolvida por cientistas americanos. Sem poderem contar com a defesa natural do corpo, arrasada pelo HIV, eles usaram as células dos músculos para produzirem anticorpos contra o parasita. O truque deu certo --pelo menos em macacos.

A abordagem foi criada pelo grupo de Philip Johnson, da Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia. Seus resultados foram publicados ontem no periódico científico "Nature Medicine".

	Editoria de Arte/Folha Imagem

Johnson e seus colegas conseguiram transformar células musculares de nove macacos em fábricas de anticorpos eficazes contra o SIV, o vírus da imunodeficiência símia. Todos foram protegidos contra a Aids, e seis deles tiveram proteção total contra a infecção.

Isso não quer dizer que uma vacina contra a Aids esteja próxima, afirmou Johnson. Anos de pesquisa podem ser necessários antes que o novo conceito seja testado em humanos.

No entanto, o trabalho "mostra que há uma luz no fim do túnel", nas palavras de Beatrice Hahn, estudiosa da Aids da Universidade do Alabama (EUA). "Isso mostra que pensar fora da caixa é uma boa ideia", afirmou a cientista, que não participou do estudo.

Uma luz no fim do túnel já é um grande avanço para uma área de pesquisas que só vê frustrações desde 1983, quando o HIV foi isolado.

Centenas de vacinas já foram testadas em animais. Duas chegaram a testes com humanos em grande escala. Todas foram um fiasco tão grande que um dos pioneiros da área, David Baltimore, chegou a dizer que não havia esperança.

Isso porque o HIV é extremamente mutante e ataca justamente as célula encarregadas da produção de anticorpos.

É aqui que entra a estratégia de Johnson e colegas, que usa artilharia pesada --engenharia genética-- e criatividade.

Já que não podem contar com o trabalho do sistema imune, os pesquisadores deram um jeito de transferir a função de produzir anticorpos a outras células, as musculares.

E, já que é virtualmente impossível estimular as defesas do corpo a produzirem naturalmente anticorpos contra as inúmeras versões do vírus, o grupo americano resolveu bolar os próprios anticorpos.

Por engenharia genética, eles construíram uma série de moléculas chamadas imunoadesinas, que combinam parte de uma proteína que se liga às células e parte de um anticorpo.

Três tipos diferentes dessas "quimeras" foram então empacotados em vírus adenoassociados, que, por sua vez, foram injetados diretamente nos músculos dos macacos.

Quatro semanas depois, os animais foram infectados com o SIV. Seis outros não receberam a vacina e adoeceram após a infecção --quatro deles tiveram Aids tão grave que precisaram ser mortos. Apenas três dos nove que tomaram a vacina contraíram o vírus.

"Há alguns anos eu concluí que o HIV era diferente de todos os outros vírus e que abordagens tradicionais não dariam certo", disse Johnson. O grupo quer iniciar testes em humanos nos próximos anos.

Terapia Gênica

   Vantagens:

Permite curar determinadas doenças que anteriormente não tinham cura possível, 

Repara o sistema imunitário;

Mantém a imunidade existente;

O internamento hospitalar apenas dura cerca de 1 mês.

       

  Desvantagens:

Apresenta um curto período de duração, o que se pode dever à curta vida do vetor, à disfuncionalidade do DNA inserido nas células-alvo e/ou à rapidez da divisão celular;

Há necessidade do uso da terapia génica várias vezes;

Quando uma doença é causada por uma variação dos efeitos de vários genes e não por uma mutação apenas num gene, o tratamento é dificilmente eficaz;

Pode induzir um tumor se o DNA for introduzido no gene errado.

Terapia genética destrói tumores de leucemia em três pacientes nos EUA

Cientistas conseguiram pela primeira vez usar com sucesso terapia genética para destruir tumores de câncer em pacientes com doença avançada - um objetivo que levou 20 anos para ser alcançado.

Pesquisadores da Universidade da Pensilvânia nos EUA usaram células T do próprio paciente para atingir uma molécula encontrada na superfície de células de leucemia.Estas células alteradas foram cultivadas fora do corpo e, então, foram reintroduzidas em pacientes na fase final de leucemia linfocítica crônica, que afeta o sangue e medula óssea e é a forma mais comum de leucemia.

Dois participantes do estudo em fase I tiveram remissão, ou desaparecimento do câncer, por até um ano. Um terceiro teve uma resposta anti-tumoral forte, e seu câncer permanece sob controle. O grupo pretende tratar mais quatro pacientes com leucemia linfocítica crônica antes de avençar para um maior estudo de fase II.

"Nós colocamos uma chave na superfície de células T que se encaixa em uma fechadura que apenas as células cancerosas têm", disse Michael Kalos, um investigador sobre o estudo, segundo a Reuters.

Os resultados fornecem "um roteiro de ataque ao tumor para o tratamento de outros tipos de câncer", incluindo os de pulmão e ovários, bem como mieloma e melanoma, disseram pesquisadores.

Nova metodologia

A técnica difere de outras terapias que aproveitam o próprio sistema imunológico do organismo para combater tumores. "Estamos dizendo para esquecer o processo de estimular uma resposta imune. Vamos dar-lhe uma resposta imune", disse Kalos.

O tratamento parece seguro, mas mais estudos são necessários. Para fazer a terapia genética, os pesquisadores usaram um vírus que só pode infectar as células uma vez. Cerca de duas semanas após a terapia genética, os pacientes começaram a experimentar calafrios, náuseas e febre - causada pelos produtos que levam as células do câncer à morte.

Saiba quais as expectativas para os próximos anos sobre algumas doenças

Antes de decifrarem o genoma humano, cientistas acreditavam que quando o fizessem a vida da humanidade estaria resolvida. Mas, embora muitas pesquisas tenham sido encaminhadas, principalmente na área da produção de medicamentos na última década, a população em geral ainda não obteve benefício direto. Cientistas apostam, entretanto, que a cura para algumas doenças, sobretudo aquelas que são crônicas esteja perto de acontecer.

Até 2015 muitas notícias boas devem rondar a área da saúde. Com o avanço da terapia gênica e também do uso de células-tronco que corre em paralelo à genética, haverá a resposta para dezenas de indagações no meio médico. Pesquisadores estão próximos de traçar o perfil genético de cada indivíduo.

Na prática, isso significa que um exame laboratorial dará à população a possibilidade de carregar consigo uma espécie de carteira de identidade com a decodificação de todas as partes do organismo. Com esse mapeamento, o médico terá condições de saber se o paciente tem propensão a alguma doença crônica e prevenir que ela se manifeste.

Terapia Gênica Brasileira para Problemas Cardíacos para no 1º teste

Reportagem da Folha de S. Paulo de hoje revela que uma técnica de terapia genética desenvolvida no Brasil para combater problemas cardíacos passou no primeiro teste. Segundo a reportagem, a terapia gênica que injeta DNA em pacientes terminais mostrou resultados positivos. Os testes devem terminar nas próximas semanas e, caso os resultados sejam comprovados, o grupo deve ser ampliado. O estudo foi apresentado durante o 55º Congresso Brasileiro de Genética.

Os 14 pacientes que participam do estudo sofrem de um tipo terminal de isquemia, que não tem opção de tratamento. Segundo a Folha, “O agente ativo da nova terapia é um fragmento de DNA que contém a receita para a produção do VEGF-165, molécula que estimula o crescimento de vasos sanguíneos. Isso atenua a isquemia, a restrição da passagem de sangue ligada a danos em veias e artérias.”

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Médico comenta Terapia Genética que Reverteu Cegueira.

Cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, usaram com sucesso um tratamento à base de reposição de genes para tratar uma rara forma de cegueira. Os especialistas trataram 12 pacientes que sofriam de cegueira por alterações na retina causadas por mutações em um grupo de 13 genes diferentes.

Os pacientes envolvidos na pesquisa tinham entre 8 e 44 anos de idade e apresentavam Amaurose de Leber. Essa doença evolui desde a infância para a cegueira e é associada a movimentos involuntários dos olhos.

O tratamento consistiu na injeção, diretamente na retina desses pacientes, de uma combinação entre um vírus que carregava um gene capaz de induzir a produção de uma proteína necessária ao funcionamento normal da retina.

O veículo de transporte para o material genético é um vírus atenuado, sem capacidade de causar infecção, que recebe em laboratório a adição de material genético que repõe a falta causada pela doença.

Todos os pacientes tratados apresentaram melhora nos exames realizados para acompanhamento. Os testes objetivos e subjetivos de medida de identificação de luz e resposta da pupila apresentaram graus variados de melhora.

Um fator importante no grau de recuperação dos pacientes foi a idade: nos mais jovens os médicos conseguiram que o olho tratado apresentasse níveis semelhantes aos de crianças normais.

Os bons resultados se mantiveram na avaliação posterior, dois anos depois, trazendo esperança para que esse tipo de tratamento possa ser ampliado para outras manifestações de alterações genéticas que levam à cegueira.